Comienza el ensayo en humanos de terapia génica nacida en España frente al alzhéimer: mejora la memoria y la neuroinflamación

De España a Oceanía. Una prometedora terapia génica frente al alzhéimer moderado que nació hace más de 14 años en el laboratorio del Instituto Cajal del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), en Madrid, va a comenzar a probarse en humanos en la otra parte del mundo, en concreto en Australia. La biotecnológica Tetraneuron ha recibido autorización para iniciar el primer estudio 'first-in-human' de la terapia TET-101 por parte de las autoridades sanitarias australianas. La evaluación se llevará a cabo inicialmente en el hospital de Melburne St Vincent’s.

La investigación tiene su origen en el trabajo realizado en el laboratorio de José María Frade en el Instituto Cajal (CSIC) sobre E2F4, una proteína que participa en la regulación de procesos esenciales para el funcionamiento de las neuronas. A partir de ahí, la terapia génica TET-101, a diferencia de muchos de los tratamientos experimentales contra el alzhéimer, que están dirigidos a eliminar las placas de beta-amiloide que produce la enfermedad, con una variante neuroprotectora de la proteína E2F3, pretende actuar sobre varias vías asociadas a la patología, que es de una gran complejidad biológica, de ahí que todavía no se hayan logrado tratamientos efectivos.

Por el momento, en los ensayos con modelos de animales TET-101 han logrado resultados prometedores acerca de la recuperación de la memoria, el aprendizaje y la plasticidad sináptica, así como la reducción de la acumulación de beta-amiloide en el cerebro y la neuroinflamación, especialmente en el hipocampo.

Además, la terapia ha corregido alteraciones celulares asociadas a la enfermedad y, en algunos experimentos, ha llegado a revertir déficits cognitivos ya establecidos, sin que se observaran efectos adversos relevantes en los animales tratados.

Evaluar su potencial

El inicio de la fase clínica permitirá estudiar esta aproximación en pacientes y evaluar su seguridad y su potencial para ralentizar la neurodegeneración, restaurar la función neuronal y favorecer la recuperación de capacidades cognitivas afectadas por la enfermedad, en un inicio en enfermos con la enfermedad en estadio inicial o moderado.

La biotecnológica Tetraneuron ha informado este jueves que la elección de Australia para comenzar el ensayo clínico no frena la investigación en España. De hecho, ha recibido más de 4,3 millones de euros en financiación pública para continuar avanzando en programas en España de alzhéimer y párkinson, con la participación de instituciones españolas, públicas y privadas, como HM Hospitales, Fundación CIEN (Centro de Investigación de Enfermedades Neurológicas, de carácter público) y la Universidad de Navarra.

“España cuenta con científicos de primer nivel, hospitales internacionalmente reconocidos, capacidades preclínicas muy competitivas y uno de los ecosistemas de investigación clínica más sólidos de Europa. Somos un referente internacional, pero necesitamos todo el apoyo posible para avanzar y ampliar a nivel de este tipo de proyectos en el territorio nacional”, indica Ángel Lucio Pereira, CEO de Tetraneuron.

Además, el proyecto va más allá de la enfermedad de Alzhéimer. Tetraneuron estudia si los mecanismos sobre los que actúa la terapia génica pueden tener aplicación en otras enfermedades neurodegenerativas, especialmente en párkinson.

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